Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI^® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与BCMA表达细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化CARVYKTI^®。2021年4月，传奇生物宣布向欧洲药品管理局提交上市许可申请，以寻求Cilta-cel的获批， 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除2019年12月在美国授予的突破性疗法（BTA）外，Cilta-cel于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA和欧洲EMA分别于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤儿药的名称。

CARTITUDE-1是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究，用于评估CARVYKTI^® 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性，这些患者至少接受过3线前期治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体。在参与研究的97名患者中，99%的患者对最后一线治疗不耐受，88%的患者对三种类型的治疗难治，这意味着他们对IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体没有反应，或不再有反应。正在进行的CARTUTDE-1研究用于评估CARVYKTI^®的长期疗效和安全性，最近两年的随访结果已经在2021年ASH年会上公布。

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据美国癌症协会估计，2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人因此死亡。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状，但大多数患者是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。使用标准疗法（包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体）治疗后复发的患者会面临预后不佳，治疗手段受限的问题。

传奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI^®推至美国FDA批准上市，并在欧洲进入药品上市审评阶段，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多款在硏CAR-T疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”，“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”，荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。更多信息请访问：www.legendbiotech.cn