中国苏州，2021年4月26日，基石药业 (香港联交所代码: 2616)，一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，选择性RET抑制剂普吉华^®（普拉替尼胶囊）扩展适应症申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌 (MTC)，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）。今年3月，NMPA批准普拉替尼以商品名普吉华^®上市销售，用于既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗。普吉华^®是中国首个获批的选择性RET抑制剂, 由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。

基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到普吉华^®针对甲状腺癌的适应症获得NMPA受理，这比原计划提前了半年。在国内，RET变异的甲状腺癌尚无精准靶向药物，患者只能接受多靶点非选择性药物的治疗，疗效有限且安全性差。研究数据显示在RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者中，普吉华^®表现出优异且持久的疗效以及良好的耐受性。我们感谢NMPA将该适应症申请纳入优先审评，期待普吉华^®新适应症能够早日获批，惠及更多中国患者。“

此次普吉华^®扩展适应症的受理是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，该研究旨在评估普拉替尼在RET融合阳性的非小细胞肺癌、甲状腺癌以及其它携带RET变异的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。

2020年9月，欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC患者的数据。截至2020年2月13日数据截止日的结果显示，在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普拉替尼具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95% CI：46%，74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95% CI：不可评估）。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未达到（95%CI：7个月，不可评估）。在ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件（≥15%）是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。

普吉华^®是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华^®在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。

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关于甲状腺癌

甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据2019年国家癌症中心公布的数据，甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位，总体癌种发病率的第7位。中国甲状腺癌每年的新发病例约有9万例，死亡病例约有6800例。甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等病理类型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。

RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约50-90%的晚期MTC（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。中国RET突变型MTC患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。

关于普吉华^®（普拉替尼胶囊）

普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。

普拉替尼在中国、美国还未获批用于其他适应症，或者其他地区的医疗监管机构均未对普拉替尼的任何适应症做出批准决定。

普拉替尼旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普拉替尼抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。

全球范围内，针对普拉替尼用于治疗RET融合的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普拉替尼突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。

关于基石药业

基石药业是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。目前，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前公司已经有两款药物获批。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。

参考资料

[1] 基石药业宣布选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）扩展适应症申请已获国家药品监督管理局受理并被纳入优先审评https://www.cstonepharma.com/html/news/2881.html