新药基本情况

药品名称：KY100001 片

受理号：CXHL2000444 国和 CXHL2000445 国

剂型：口服片剂

规格：50mg/片和 250mg/片

申请事项：新药申请；

申报阶段：临床

申请人：昆药集团股份有限公司

结论：予以受理

新药研究情况

KY100001 是由昆药集团股份有限公司研制的一款针对 IDH1 基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症为：IDH1 基因突变的实体瘤，包括但不限于肝内胆管瘤。

目前已上市的小分子 IDH1 抑制剂是由 Agios 制药开发的 Ivosidenib（AG-120），于 2018 年获得美国 FDA 批准，用于治疗 IDH1 突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病（AML）成年患者。2019 年又获美国 FDA 批准增加适应症，用于诊疗年龄≥75 岁或因合并症无法使用强化诱导化疗的新诊断的 IDH1突变的 AML 成年患者。除 AML 适应症外，Ivosidenib 也在进行 IDH1 基因突变相关的多个瘤种的探索，包括骨髓增生异常综合征以及实体瘤（包括胆管癌、胶质瘤、软骨肉瘤等）。其它正在临床的选择性 IDH1 抑制剂还有诺华的 IDH-305、FORMA 公司的 Olutasidenib （FT-2102）、拜耳的 BAY-1436032 以及第一三共的DS-1001。

近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势，国内对肝内胆管瘤的流行病学研究尚不够深入，数据表明上海地区的发病率约为 7.55 /10 万人，以此推算全国的发病人数约为 10.57 万人（按总数 14 亿人），其中按 15%左右为 IDH1突变推算发病人数约为 1.6 万人每年。目前，Ivosidenib 一个月的治疗费用约为26,115 美元，以此对标，仅肝内胆管瘤单个适应症，直接经济价值就高达 4 亿美元左右。

目前，我国尚没有自主研发的针对 IDH1 基因突变的选择性抑制剂进入临床研究。KY100001 的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性、安全性风险可控。根据临床方案及长远规划，一旦 KY100001 能够成功上市，首先获益的具有 IDH1 突变的肝内胆管瘤患者，长远来说，随着研究的持续推进，其它 IDH1 突变的肿瘤患者，也可能获益。截止 2020 年 8 月底，昆药集团对该新药已投入研发费用约 2,083 万元。

企业简介

昆药集团股份有限公司（简称昆药集团 600422 SH）成立于1951年3月，2000年在上海证券交易所上市。公司拥有深厚的专业制药经验，是国家重点高新技术企业、中国医药工业百强企业。自有品牌络泰®、天眩清®、Artemedine®、Artem®、Arco®等享誉国内外。

　　昆药集团集药物研发、生产、销售、商业批发和国际营销为一体，形成了以自主天然植物药为主，涵盖中药、化学药和医药流通领域的业务格局。旗下拥有昆明中药厂有限公司、昆药集团血塞通药业股份有限公司、西双版纳版纳药业有限责任公司、昆药集团医药商业有限公司、昆明贝克诺顿制药有限公司、昆药集团努库斯植物技术有限公司、昆明银诺医药技术有限公司、北京华方科泰医药有限公司等参控股公司，并拥有规模化制造中心、血塞通药物研究院和博士后工作站。落地昆明高新区国家生物产业基地的 “昆药生物医药科技园”，建成后将成为世界领先、国内一流的规模化、专业化、国际化生物医药园区。

　　依托云南丰富的植物资源，昆药集团先后开发了青蒿系列、三七系列、天麻系列及特色中药、特色民族药等40多个具有国内外先进水平的天然植物药新产品，拥有多项国家发明专利，填补了多项国内外空白，在心脑血管、神经系统、疟疾等疾病治疗领域拥有较高的知名度与美誉度，为人类的健康事业做出了积极、重大的贡献。

　　突出的研发实力、丰富的产品资源、强大的综合制造系统、与国际接轨的质量管理体系、国际化的营销队伍共同构成了昆药集团不可替代的核心竞争优势。在未来的发展中，昆药集团将以“绿色昆药、福祉社会”为使命，重点打造昆药、昆中药、贝克诺顿三大品牌，发展成为聚焦心脑血管疾病，专注慢病治疗领域的创新型国际化药品提供商。