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获近亿元融资!西湖大学第一个自主科技成果产业转化落地项目

来源:西湖大学      2020-06-08
导读:用自己身上的一小管血,就可以治疗痛风?在科学家的努力下,这个大胆想象从认真求证进入到成果落地的阶段。 近日,西湖生物医药科技(杭州)有限公司(简称西湖生物医药)正式宣布完成近亿元Pre-A轮融资。这是西湖大学成立后第一个自主科技成果产业转化落地项目。 西湖生物医药的核心技术来自于高晓飞的“干细胞与器官再生”实验室,他们研发出个性化的新型红细胞治疗技术,可用于治疗痛风和血友病、苯丙酮尿症等罕见病甚至癌症。


用自己身上的一小管血,就可以治疗痛风?在科学家的努力下,这个大胆想象从认真求证进入到成果落地的阶段。

近日,西湖生物医药科技(杭州)有限公司(简称西湖生物医药)正式宣布完成近亿元Pre-A轮融资。这是西湖大学成立后第一个自主科技成果产业转化落地项目

西湖生物医药的核心技术来自于高晓飞的“干细胞与器官再生”实验室,他们研发出个性化的新型红细胞治疗技术,可用于治疗痛风和血友病、苯丙酮尿症等罕见病甚至癌症。

什么是细胞治疗?高晓飞的细胞治疗技术有何独到之处?


神奇的红细胞


细胞治疗是近年来生命科学领域最具潜力的疾病治疗技术手段之一,它利用一些细胞的特性,采用生物工程方法特殊处理后,使这些细胞具有治疗疾病的功效。

作为西湖大学首批引进的高层次人才,高晓飞一直致力于这方面的研究,他的主攻对象是人体内的红细胞——即抽出人体内的一小管血,提取其中的造血干细胞,改造成为携带药物的红细胞,然后输回人体内,从而实现治疗各种疾病的目标。

为什么选择红细胞?

“红细胞在临床上,经常被认为是最没意思的细胞。”高晓飞说,但它的一些生物学特点可以用来做很多有意思的事情。

首先,它很多。红细胞是人体内数量最多的细胞,大约占细胞总量的四分之一,每秒钟就有两三百万个红细胞新生。

其次,它不会变异。红细胞没有细胞核,也就是说不存在染色体、没有DNA,不会遗传突变,因此即使改造以后,也无畸变可能。

第三,它很安全。红细胞在人体循环系统中只能存在120天,之后它就会在肝脾中被清除,被改造的红细胞也就安全地撤离人体。

为了确认其安全性,高晓飞还特意做过一项测试,证实加载药物以后的红细胞,既不会改变原有的血型,也不会改变血液的携氧能力等。

红细胞的这些优点,决定了它非常适合用于开发细胞治疗技术。而目前能成熟应用这类技术的公司在世界范围内非常少,西湖生物医药的创立,在这一领域占领了一个制高点。


痛风有望不“痛”


听上去是不是有点神奇?改造后的红细胞具体是如何治疗这些疑难病症的?以很多人熟悉的痛风为例——

“到西湖大学之前,我从来不知道国内的痛风患者原来有那么多。”高晓飞说。根据中国疾控中心数据显示,我国痛风人群总数已经超过八千万。



痛风的原因是体内过高的尿酸在关节中形成了结晶,引起严重的炎症反应和关节性疼痛。因此,治疗痛风的思路之一就是降低尿酸

科学家们将目光投向了尿酸氧化酶,它可以把尿酸转化成尿囊素,尿囊素对人体来说是安全的,而且是一种高度可溶的化合物,很容易被肾脏排出体外。

但人体内的尿酸氧化酶含量非常低。早在1970年,就有人提出是否能把尿酸氧化酶装进红细胞后输入体内,以此降低尿酸指数,但受到当时科技水平的限制,这一设想还仅仅处于理论阶段。

站在巨人的肩膀上,高晓飞让理论变成现实:他在红细胞中设置一个转运通道,让更多的尿酸氧化酶“搭乘”红细胞进入体内,使尿酸迅速氧化转换成尿囊素,从而达到治疗痛风的效果。这个设想很快在实验小鼠身上看到了成效。

根据测算,这样的一次治疗仅需小于人体正常红细胞1%的量,即痛风患者只需被抽取10~30毫升的血,这几乎不会给人体带来任何负担。

当然,看起来好像很简单,其实这里却隐藏着一个技术难点:仅仅抽出一小管血,怎么能再生出足够多的体外红细胞?

高晓飞团队开创性地利用外周血中少量的造血干细胞进行体外培养分化,以获得大量红细胞;同时,他们建立了稳定的、针对该细胞的红系分化培养体系及条件,可以将体外红系祖细胞的自我复制次数提升至7~10次,显著高于此前已经报道的分化速度。

目前,西湖生物医药针对痛风的创新疗法,已与浙医二院开展临床合作。


更难得的是治罕见病

红细胞疗法能做的事,远远不止于治疗痛风。

纯红细胞再生障碍性贫血、苯丙酮尿症、血友病、法布瑞氏症……这些听上去很拗口的名字,这些承载着无数痛苦的罕见病,或许都将随着红细胞治疗技术的成果转化落地而看到希望。

我们可以把改造后的红细胞想象成一艘船,每一次,这艘船搭载不同的药物开进人体内,就能治疗不同的病。

比如罕见病苯丙酮尿症,在中国大约有12万~15万病人。

人体内的苯丙氨酸羟化酶可以把食物里的苯丙氨酸催化成酪氨酸,然后转化成巴胺肾上腺素,输送到神经系统。

苯丙酮尿症,是由于肝脏里的苯丙氨酸羟化酶减少或功能缺陷,苯丙氨酸无法转化成酪氨酸,只能通过其他途径进行代谢,从而产生的有害物质苯丙酮酸在血管内堆积,伤害神经系统,最终导致智力落后或者发育停止。

在7000多种罕见病里,苯丙酮尿症是为数不多可以治疗的一种。患者需要从婴儿时期开始,摄入低苯丙氨酸或者不含苯丙氨酸的食物,从“吃”这个源头上杜绝苯丙氨酸进入体内。

而高晓飞实验室的治疗方案是,将苯丙氨酸裂解酶转入患者自身来源的血液干细胞中,在实验室经过三周定向诱导成为红细胞,保证酶稳定地存在于红细胞内,再将改造后的红细胞输入患者体内,让苯丙氨酸裂解酶工作起来。

这意味着苯丙酮尿症病人就可以和正常人一样,不用再在饮食有忌口。

除了苯丙酮尿症,还有血友病。

血友病是体内的凝血因子异常导致的,所以身体经常出血,比如关节、肌肉、皮下,甚至内脏。血友病患者一旦出血,靠自己无法止血,如果没有足量的药物治疗,会导致肌肉萎缩、运动功能障碍,甚至终生致残。理论上,如果把凝血因子转到患者红细胞里,会更安全、持久、有效地让病人得到治疗。

缺什么补什么,不论是治疗痛风、苯丙酮尿症还是血友病,高晓飞的红细胞治疗技术从本质上看,方法是一样的。也正因为如此,这样一种平台技术的应用前景非常广阔。



科学研究远非一日之功,西湖生物医药的红细胞治疗技术背后,是基于无数科学家们对于红细胞研究,测序技术发展,以及疾病机理的认识。




从实验室走向市场,他们为什么这么快?


作为西湖大学第一个自主科技成果产业转化项目,西湖生物医药公司的诞生,距西湖大学获批成立仅仅过去了2年3个月,距项目开始融资仅仅过去了9个月。

Pre-A 轮融资近1亿元人民币,显示了资本市场对这一项目的看好。跟投的天士力资本管理合伙人吉海滨说,过去五年他们一直关注细胞疗法,高晓飞的项目虽然刚刚走出实验室,但他们看好这项技术的创新性和颠覆性,看好这支团队,更看重西湖大学这片不断缔造创新的土壤。

数据显示,我国科研机构和高校的专利商业利用率不超过5%。很多科研成果仅仅停留在专利登记,后续的商业落地处于空白状态。

相比之下,2011年斯坦福大学专利申请量252件,转让了101件,为申请量的40%;加州大学欧文分校截至2015年一共拥有的400余项专利,转化143项,转化率为35.75%。


为什么西湖生物医药公司能这么快落地?

实验室之外,一条“辅助赛道”在项目成立之初就已悄悄启动——从专利申请、法律咨询到投资人谈判,成果转化办公室全程参与,大大加快了项目落地的速度。

与充满科技感的实验室相比,成果转化办从名字到人员规模,并不惹眼,医学博士出生的负责人王廷亮带着四个90后,已经是全部。

但值得关注的是,这个部门与西湖大学,几乎同一时间诞生。

作为中国高等教育改革的试点,西湖大学从一开始就将“科研成果转化”纳入了自己的创新范畴。

具体到西湖生物医药公司的成立,成果转化办一直与实验室同步奔跑。从申请专利和法律咨询,给这项成果找一个最好的家,到提供完整的商业化辅助。

转化小组调研全杭州10个区不同区域的资源、政策、产业聚集进行比对,最终选择了西湖区作为安家的地点。然后,组建商业化的团队、寻找职业经理人、选择有针对性的赛道、分析技术的使用场景,并接洽各种投资人、机构、政府资金……


也许有人会问,这不是市场可以做的事?为什么让学校去担任孵化器和FA的功能?

“实验室与市场的直接对接可能会存在断层”,王廷亮说,“而学校在科研项目商业化转换过程中具有独特的优势。”

比如,学校永远比商业公司早一步。在科研项目立项之初,成果转化办就开始进行筛选和跟踪。无论是探索商业价值还是寻找市场定位,学校都比FA机构要早得多、快得多。

其次,在转化过程中,学校天然拥有科学家的信任,这是商业机构无法比拟的优势。

知识壁垒越高的行业,技术保密的重要性就越高。学校不同于FA机构之处在于,学校的利益和课题组的利益是一致的,因此学校会更加容易取得他们的信任,优先获得关于技术的信息。这些信息对于学校帮助科研项目探索商业价值非常关键。

而在和投资人的交流中,科学家避免了变成冲头阵的“小白羊”,而是由西湖大学成果转化办公室充当牧羊人,让沟通变得更加高效。

其三,学校在成果转化的过程中可以完美地弥补科研和商业这两个领域之间的信息断裂。

学术圈有一堵墙,圈外人不知道项目的科技价值和社会价值,圈内人不知道成果的商业价值,如何弥补信息差,从而成功进行高科技成果的转换,成了产学研一体化最大的难题。

在消减信息差方面斯坦福大学是一个很好的正面例子。

在斯坦福大学40多人的OTL(Office of Technology Licensing 技术许可办公室)中有近一半人员同时拥有基础科学领域的博士学位和经管类学科背景。所以这些工作人员,不仅可以运用自己的基础科学知识来判断一项技术是否具备尖端性和应用性,也懂得如何将这项专利卖得更好。


更早的介入,更全的信息,更准的判断,自然而然演化出来的就是更“全”的辅助。从idea被提出的那一刻开始,到后期商业化的辅助、资本入场,每一步都有学校承担代理人和守门人的角色。科学家除了专心科研,不需要将多余的精力放在如何成立一家公司上。

配合着高晓飞教授名字后面的介绍:西湖生物医药创始人、首席科学顾问,可以看到西湖大学贯彻了“让搞科研的人去搞科研,让搞金融的人去搞金融”。

在刚刚过去的全国两会上,施一公说:“当前,我们正处在科技创新空前密集活跃的时期。我们希望通过一系列探索和尝试,真正让师生在学术上自由探索,在科研上心无旁骛,从而能够在基础前沿研究领域为人类文明发展贡献新的、重大原创性的发现,在核心技术领域取得重大突破和建树。”

西湖大学尝试的这套产学研模式,或许将会给国内高校科学家创业提供可以借鉴的思路,而这也许会是西湖大学改变世界的另外一种方式。



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